Science
Maladies auto-immunes
Notre objectif est de développer des thérapies innovantes pour traiter les maladies auto-immunes, dans lesquelles le système immunitaire naturel de l’organisme s’attaque par erreur aux cellules saines normales. Les maladies auto-immunes affectent un large éventail d’organes et peuvent avoir un effet profond sur la santé humaine. Il existe plus de 100 maladies auto-immunes connues où, dans de nombreux cas, les femmes sont touchées de manière disproportionnée.
Maladies démyélinisantes
De nombreuses maladies démyélinisantes sont des maladies inflammatoires auto-immunes dans lesquelles le système immunitaire de l’organisme attaque et détruit les gaines de myéline qui enveloppent et soutiennent les axones dans le système nerveux central.
La neuropathie optique chronique (NOC) est le résultat d'une détérioration chronique et progressive de la myéline du nerf optique et des tractus visuels dans le cerveau.
Dans les maladies inflammatoires du système nerveux central, telles que la sclérose en plaques (SEP), les réactions auto-immunes provoquent une inflammation qui entraîne la destruction de la myéline et des axones myélinisés du nerf optique et tractus visuels, ce qui se traduit par une déficience visuelle chronique et une perte de la qualité de vie. Les deux formes de déficience visuelle associées à la SEP sont la névrite optique aiguë (NOA) et la neuropathie optique chronique (NOC).
De nombreuses personnes atteintes de sclérose en plaques connaissent des crises de NOA, caractérisées par une douleur subaiguë et une baisse de la vision, généralement d’un seul œil. La NOA est souvent traitée par des corticostéroïdes et la plupart des personnes se rétablissent en quelques mois. La NOC, quant à elle, est une affection plus débilitante caractérisée par une grave déficience visuelle, avec perte irréversible de la vue. La NOC ne répond pas aux corticostéroïdes ni aux traitements immunomodulateurs de la SEP qui modifient la maladie. Il existe un besoin médical majeur non satisfait de trouver des traitements sûrs et efficaces capables de réparer la myéline endommagée dans le nerf optique et les voies de vision du cerveau afin de préserver la fonction axonale et de restaurer la vision dans la NOC.
Jusqu’à 50 % des personnes atteintes de SEP connaîtront un épisode de névrite optique au cours de leur maladie. Aux États-Unis, on estime à 90 000 le nombre de personnes souffrant de NOC.
Il existe deux autres formes de neuropathie optique, distinctes de la NOC et de la NOA. Il s’agit notamment de la neuromyélite optique (NMO) et de la maladie du spectre des anticorps contre la glycoprotéine de la myéline de l’oligodendrocyte (MOGAD). Ces deux pathologies impliquent également la perte de myéline du nerf optique en raison de réponses auto-immunes spécifiques et inappropriées entraînant la destruction de la myéline du système nerveux central. Il s’agit de maladies chroniques rares qui peuvent entraîner une aggravation de la vision jusqu’à la cécité. La prévalence de la NMO et de la MOGAD est d’environ 10 000 personnes aux États-Unis.
Il est urgent de mettre au point des traitements sûrs et efficaces qui favorisent la réparation de la myéline.
Nous développons des agents remyélinisants pour réparer la myéline.
Nous développons de nouveaux agents remyélinisants qui ciblent un complexe de récepteurs transmembranaires situé sur les oligodendrocytes et qui régule la formation de la myéline dans le SNC. Lorsque le complexe récepteur est activé, il bloque la différentiation et la migration des oligodendrocytes vers les zones endommagées et par conséquent la remyélinisation des fibres nerveuses. Nos agents remyélinisants sont conçus pour perturber ce complexe récepteur et ainsi éliminer les obstacles à la remyélinisation.
Notre molécule principale (FTX-101) est un peptide qui cible une région transmembranaire de ce complexe de récepteurs afin de promouvoir la remyélinisation. Le FTX-101 a complété les études précliniques toxicologiques en accord avec la règlementation et devrait entrer dans les études cliniques de phase 1 au début de 2024.
Maladies du tube digestif
Nous avons identifié certains RCPGs qui sont impliqués dans les maladies auto-immunes du tractus gastro-intestinal qui requièrent un urgent besoin thérapeutique clinique.
Les RCPGs constituent la superfamille de récepteurs membranaires la plus importante et la plus diversifiée, qui interviennent dans la plupart de nos réponses physiologiques aux hormones, neurotransmetteurs et stimulants environnementaux. Ils sont caractérisés par sept domaines transmembranaires et activent les protéines G associées responsables de la signalisation intracellulaire. On estime que 30 % de tous les médicaments approuvés par la FDA agissent sur les RCPGs.
Nous poursuivons activement plusieurs programmes de découverte pour trouver des peptides et des petites molécules dirigés contre ces RCPGs afin de les développer comme thérapies potentielles.